Una marea taronja va omplir els carrers de la ciutat per la 4a edició de ‘Sabadell Corre pels Nens’. Fins a 5.400 persones van córrer aquest diumenge els 4,2 quilòmetres del recorregut solidari que tenia com a objectiu recollir diners per millorar els tractaments d’una malaltia minoritària: la fibrosi quística. Tot i que la cursa no va superar les espectaculars xifres de l’any passat –6.300 participants–, l’organització es mostra satisfeta amb l’alta participació.
Els beneficis de la cursa aniran destinats a la campanya ‘Donem aire, donem vida als pacients amb fibrosi quística’ que acull l’Hospital Parc Taulí, considerat un dels tres centres d’expertesa clínica, juntament amb Vall d’Hebron i Sant Joan de Déu, en aquest àmbit.
Centre de referència
Precisament el Taulí tracta el 30% dels casos de fibrosi quística a Catalunya, més de 120 dels 400 casos diagnosticats al territori català. Tal com explica el doctor Óscar Asensio de la Cruz, coordinador de la unitat de fibrosi quística del Taulí, “actualment no hi ha una cura per a la malaltia” però sí que hi ha tractaments que n’aturen els símptomes i la converteixen en crònica. “Aquests fàrmacs canvien la situació del pacient dràsticament”, afirma Asensio, “però fins ara a Catalunya només hi poden accedir aquells pacients que estan dins d’assajos clínics”. A més, no tots els pacients poden accedir a aquests assajos, ja que hi ha més pacients que places, i no tots els malalts compleixen les característiques que es demanen en els assajos.
Més de tres anys sense acord
Tot i que en molts dels casos ja s’ha demostrat l’eficàcia d’aquests fàrmacs, el Ministeri de Sanitat encara no ha autoritzat el seu finançament. “El ministeri no s’ha posat d’acord amb les farmacèutiques que ho comercialitzen per aprovar el seu finançament, i per això no se’n pot beneficiar ningú de Catalunya o Espanya”. Aquesta situació s’allarga des de fa més de 3 anys, mentre que a altres països europeus i d’arreu del món ja poden aplicar aquests tractaments perquè ja s’han aprovat. “Estem pendents d’unes negociacions que per a nosaltres i per als pacients són eternes i fora de lloc”, assegura Asensio de la Cruz.
La negociació està enquistada i tot i la participació de membres de la comunitat científica i de les famílies afectades no s’ha arribat a una solució. Aquesta espera, a més, suposa un temps vital per a molts dels afectats, que com més temps passa més pacients arriben en un “punt de no retorn” per combatre la malaltia.
Una malaltia no tan minoritària
La fibrosi quística és considerada una malaltia minoritària, però és una de les malalties hereditàries més freqüents entre els caucàsics i que pateix un de cada 5.000 nadons acabats de néixer. A Catalunya es calcula que fins a 400.000 persones pateixen una malaltia minoritària i només unes 7.000 estan diagnosticades, i d’aquestes, 400 pateixen fibrosi quística.
La fibrosi quística es produeix per una alteració d’un gen que provoca una alteració a una proteïna bàsica perquè l’organisme funcioni correctament. Aquesta afectació provoca unes secrecions de líquids més espesses que poden afectar els diferents òrgans del pacient, però sobretot provoca problemes en l’àmbit respiratori. I aquestes, a la llarga, poden arribar a provocar lesions que desemboquin en un trasplantament de pulmó, o de l’òrgan afectat, o fins i tot a la mort. Tot i això, en els últims anys la millora en la detecció ha ajudat en els tractaments, ja que com més d’hora es detecta menys ha avançat la malaltia, i per tant, més fàcil és aturar-ne els símptomes.
Actualment, la detecció es fa poc després de néixer, ja que s’ha inclòs dins la prova del taló, que és la prova clínica que es fa als nounats per detectar de forma precoç certes malalties.
Seguir buscant solucions
Els tractaments que estan en marxa avui dia, es calcula que arriben a cobrir fins al 80-90% dels pacients afectats. Tot i això, encara hi ha un baix percentatge d’afectats que no queden coberts i, per tant, necessiten un tractament alternatiu per aturar la malaltia. En aquest àmbit, el Taulí treballa per trobar una solució davant d’aquests casos. “Treballem per trobar tècniques de laboratori que ens permeti crear petits òrgans –organoides– a partir de les cèl·lules del pacient”, explica Asensio. Això no serviria com a tractament directament, però ajudaria a avaluar l’eficàcia de nous tractaments en els pacients afectats amb una major eficàcia.
De moment, però, encara es tracta d’una investigació en un estat “molt incipient” i caldrà seguir treballant. La necessitat més immediata segueix recaient a aconseguir aquest finançament tan necessari per als tractaments ja desenvolupats. Com el cas d’en Jerome, un nen afectat de fibrosi quística, pacient del Taulí.
