Investigadors del grup de recerca en Neuropatologia Mitocondrial de l’Institut de Neurociències (INc–UAB) han aconseguit que l’Agència Europea del Medicament (EMA) hagi designat el cannabidiol com a medicament orfe per tractar la síndrome de Leigh. El col·lectiu, format per Emma Puighermanal, Albert Quintana i Elisenda Sanz, va presentar una sol·licitud per avaluar la utilització d’aquesta substància química derivada de la planta del cànnabis en la malaltia mitocondrial minoritària, i que afecta els menors d’edat. Ara aquesta petició ha estat acceptada, un cop ha quedat demostrat un conjunt d’efectes beneficiosos en el pacient.
Les malalties minoritàries són aquelles que tenen una incidència igual o inferior a 5 casos per cada 10.000 persones, tan poc freqüents que, malgrat la gravetat, sovint no reben atenció per part de la indústria farmacèutica, segons detallen els investigadors en un comunicat. Per facilitar el desenvolupament i l’autorització de fàrmacs per a malalties minoritàries, les agències reguladores poden atorgar a certs fàrmacs la distinció de medicaments orfes, que es beneficien de diversos incentius.
En què consisteix la malaltia?
La síndrome de Leigh és una malaltia mitocondrial neurodegenerativa molt severa que afecta la població pediàtrica. Com que els mitocondris de les seves cèl·lules no funcionen bé, els pacients tenen problemes en molts òrgans i sistemes, però principalment als músculs i al sistema nerviós. Les causes de la malaltia són genètiques i actualment no hi ha cap tractament aprovat.
En un ampli estudi preclínic on s’ha combinat l’ús de models animals de la malaltia amb cèl·lules derivades de pacients, els investigadors de l’INc-UAB han demostrat que el cannabidiol, una substància química derivada de la planta del cànnabis, exerceix múltiples efectes beneficiosos. En destaquen una disminució de la producció d’estrès oxidatiu i d’inflamació, una millora dels problemes socials i motors, una reducció de l’epilèpsia i un augment en l’esperança de vida en ratolins genètics que presenten un fenotip semblant a la síndrome de Leigh.
Els líders del projecte esperen poder fer aviat un estudi clínic sobre l’ús del cannabidiol en pacients. La designació com a fàrmac orfe comporta diversos beneficis, com ara consells científics i assistència en protocols, exclusivitat de mercat i reducció de costos de desenvolupament, entre altres.
L’objectiu final és portar al mercat un fàrmac efectiu per a malalties que encara no tenen cap tractament.
